如何看待罕见病“药价悬殊”
据8月4日中国新闻网报道，近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但“70万元一支”，而该药在澳大利亚的价格是“41美元”。
单从价格来看，相差悬殊。这则“求药”消息凸显的罕见病患者用药之难，令人深思。
讨论这个话题，先得厘清“70万元”和“41美元”的支付方式是不同的——“70万元”是国内患者自费价格，“41美元”是澳大利亚医保持卡者被纳入当地的药品福利计划后支付的金额。所以简单的比较并不科学。
从积极层面看，这则“求药”消息提示我们对居高不下的罕见药价，须努力寻找化解之策，对其他国家的经验做法，可以借鉴和学习。
首先，我国庞大的人口基数，为药价谈判创造了有利条件。部分罕见病药之所以价格昂贵，是因为使用人数很少，分摊研发成本之后，就推高了价格。其实，尽管有些病在新生儿中的发病率仅为几千分之一甚至万分之一，但我国人口基数较大，患病总人数也并不算少。此前，动辄几万元甚至几十万元一瓶的进口抗癌药，在以量换价谈判中，很多都实现了高达90%以上的降价幅度。那么，罕见病药的价格谈判，是否可以复制这种模式，值得研究。
其次，多种筹资措施和渠道共同发力，累加作用不容低估。近年来，“1+N多方共付模式”被广泛提及——“1”指纳入医保，“N”指多方，比如专项基金、政策型商业保险、大病兜底等。众人拾柴火焰高，澳大利亚的“41美元”正是以专项基金作为基础的。如果我们将N种措施结合在一起，无疑同样会形成强大合力，拉低价格，进而造福患者。
这几年，我国化解罕见病患者用药难的步伐明显加快，也出台了多项政策。比如2018年5月，五部委联合制定《第一批罕见病目录》——先为罕见病正名，才会有后续的纳入医疗保障范围等保障举措；2019年2月，“保障2000万名罕见病患者用药”提上议程,国务院还决定给予罕见病药品增值税优惠。此外，以专项救助项目为主的浙江模式、以商业保险为主的佛山模式等，也都各具优势，值得参考借鉴。
在罕见病药政策制定和保障体系建设方面，我国起步较晚、欠账较多，但并不缺乏思路和规划。希望有关方面能以更强的紧迫感推动这项工作，尽早化解罕见病患者的用药之困。
罗志华