艾滋病治疗研究获突破性进展 新“基因剪刀”可切除免疫缺陷病毒基因
科技日报北京12月2日电 （记者冯卫东）据在线发表于《自然·通信》上的一项最新研究，美国科学家已成功从非人类灵长类动物的基因组中编辑了SIV（猴免疫缺陷病毒，与人类免疫缺陷病毒HIV密切相关，即艾滋病的病因）。这一突破是在艾滋病病毒研究方面迈出的重要一步，将使研究人员比以往任何时候都更接近于开发出治疗人类HIV感染的方法。
主持研究的天普大学医学院研究人员表示：“我们首次证明，单次接种由腺相关病毒携带的CRISPR基因编辑构建体，可从恒河猴的感染细胞中编辑出SIV基因组。”
这项新工作表明，研究团队开发的基因编辑构建体可以到达被感染的细胞和组织，这些组织被称为SIV和HIV的病毒储藏库，是病毒整合到宿主DNA中并隐藏多年的细胞和组织，是治愈感染的主要障碍。这些病毒库中的SIV或HIV超出了抗逆转录病毒疗法的范围，而抗逆转录病毒疗法可抑制病毒复制并从血液中清除病毒。一旦停止抗逆转录病毒治疗，病毒就会从其储藏库中出现并重新进行复制。
在非人类灵长类动物中，SIV的行为非常类似于HIV。在实验室研究的SIV感染的恒河猴模型是一种理想的大型动物模型，可以概括人类的HIV感染。
在这项新研究中，研究人员设计了SIV特异的CRISPR-Cas9基因编辑构建体。细胞培养实验证实，该编辑工具可从宿主细胞DNA的正确位置切割整合的SIV DNA。他们随后将构建体载入腺相关病毒9（AAV9）载体中，该载体可通过静脉注射到感染SIV的动物体内。
研究人员随机选择3只SIV感染的狝猴，每只接受一次AAV9-CRISPR-Cas9注射，另选一只狝猴作为对照。3个星期后，研究人员从狝猴身上采集了血液和组织。分析表明，在用AAV9-CRISPR-Cas9处理的狝猴中，基因编辑构建体已分布到广泛的组织中，包括骨髓、淋巴结和脾脏，并到达一个非常重要的病毒库CD4+T细胞。
此外，天普大学研究人员对被治疗动物组织进行了遗传分析，证明SIV基因组可有效地从感染细胞上裂解下来。裂解效率因组织而异，但在淋巴结中明显达到很高的水平。
研究人员表示，这是终结艾滋病病毒进程中的一项重要进展，下一步是在更长时间内评估这种治疗方法，以确定是否能完全消除病毒，甚至使受试者摆脱抗逆转录病毒治疗。