本报记者 张敏
瑞典卡罗琳医学院10月7日宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了微小核糖核酸（miRNA）及其在转录后基因调控中的作用。
微小核糖核酸（miRNA）是一类在基因调控中起关键作用的核糖核酸分子。微小核糖核酸正在被证明对生物体的发育和功能至关重要。2024年诺贝尔生理学或医学奖也让市场再次将目光聚焦在miRNA领域。事实上，当下全球围绕miRNA的药物以及检测产品的开发持续推进。
“miRNA在人类外周血液RNA中的存在比例高达80%，miRNA的发现揭示了RNA在基因调控中的重要性，目前围绕RNA（核苷酸类药物，又称为核酸类药物）的药物及检测产品持续推进。”觅瑞生物联合创始人兼CTO邹瑞阳向《证券日报》记者介绍，目前全球范围内有1000多个与miRNA药物相关的临床试验研究正在进行中，涉及多种疾病，如肝炎、肺纤维化、癌症等。此外，miRNA在血液中稳定，半衰期长，有助于疾病诊断，如胃癌、结直肠癌的检测等。
微小核糖核酸市场前景广阔
近年来，RNA药物的开发站上风口。RNA药物又被称为RNAi技术药物，包括ASO、siRNA、miRNA、小激活RNA（saRNA）、信使mRNA、RNA适配体等药物，被认为是继化学小分子药物和生物抗体药物后的又一重磅赛道。
“RNA药物开发成本和设计空间比化学药物简单，因为RNA结构单一。”邹瑞阳向记者介绍，目前已经有ASO、siRNA等不同种类的小核酸药物开发成药并上市，但miRNA药物的临床试验设计空间有限，目前尚未有药物获批上市。
从适用领域来看，miRNA拥有广泛的市场前景。
黑崎资本首席投资执行官陈兴文向记者表示，微小核糖核酸（miRNA）的研究在生命科学领域具有重大意义，是改变世界的重要科研方向。miRNA通过与目标mRNA结合调控基因表达，在细胞生长、分化、凋亡等过程中发挥关键作用，为理解生命提供了新视角，并在疾病治疗、药物开发、农业生产等领域展现出巨大应用潜力。
邹瑞阳向记者介绍，由于其组织特异性和在生物体液中异常高的稳定性，循环无细胞miRNA已经成为一类有潜在价值的人类疾病非侵入性生物标志物。对血浆及血清中的miRNA表达谱分析，发现并识别miRNA生物标志物，能够为早期疾病筛查和诊断提供信息，并预测治疗应答。
全球研发持续推进
值得一提的是，这是RNA赛道再度斩获诺贝尔奖。2023年，瑞典卡罗琳医学院将2023年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家卡塔琳·考里科和德鲁·韦斯曼，以表彰他们在信使核糖核酸（mRNA）研究上的突破性发现，这些发现助力疫苗开发达到前所未有的速度。
“RNA领域连续两年荣获诺贝尔奖，无疑为RNA行业注入了强劲的动力。不仅将极大地推动RNA研究的深入与发展，促进RNA技术的革新与应用，还将引领RNA产业的蓬勃兴起，并显著提升公众对RNA科学的认知与兴趣。对于国内那些专注于RNA、mRNA等核酸药物研发的医药企业而言，这一荣誉无疑是一剂强心针，激励着它们更加坚定地探索这一尖端技术的创新应用。”艾美疫苗全球研发管理中心管理部副总监徐龙向记者表示。
据QYResearch调研团队最新报告“全球RNA 生物制药市场报告2024—2030”显示，预计2030年全球RNA 生物制药市场规模将达到1055亿美元，未来几年年复合增长率为16.6%。
事实上，在全球范围内，包括众多头部巨头在内的医药器械企业正投身于RNA相关的研究与开发，并已经有相关产品上市。
新加坡生物技术企业觅瑞生物开发出了一款包含12种miRNA生物标志物的血液检测早筛产品GASTROClear TM，用于胃癌的早期筛查。目前，该产品已于2019年在新加坡获批上市，此外，觅瑞生物也在推进GASTROClear TM在中国的上市进程，该产品已经于2023年完成近万人的注册临床试验，并进入提交注册申请阶段。“miRNA在癌症早筛中的优势明显，因为其功能和机理会更容易被研究。”邹瑞阳向记者表示。
艾美疫苗是中国最早开发mRNA疫苗产品的企业之一，也是国内第一批取得mRNA技术自主专利的疫苗企业，具有成熟的mRNA疫苗研发体系，已研发了数款mRNA候选疫苗，包括mRNA狂犬病疫苗、mRNA RSV（呼吸道合胞病毒）疫苗、mRNA带状疱疹疫苗等等。
徐龙向《证券日报》记者表示，中国的mRNA疫苗研发水平已经取得了显著进展，并在全球范围内占据了一席之地。随着市场需求的不断增长、技术的不断进步以及政策的持续支持，中国的mRNA疫苗市场前景广阔。