中新网上海12月3日电 (记者 陈静)在国家医保局3日正式发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)的通知》中，不少罕见病药物上榜，其中包括了高值罕见病药物——诺西那生钠注射液。
被纳入医保目录的诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片(复彼能？)将大幅改善中国脊髓性肌萎缩(SMA)和多发性硬化(MS)患者治疗负担沉重、生活质量严重受损的困境，为他们带来希望。创新药物瑞普佳？(阿加糖酶α注射用浓溶液)和飞泽优？(醋酸艾替班特注射液)进入中国仅一年内便被迅速纳入医保。瑞普佳？用于法布雷病患者的长期治疗；飞泽优？用于遗传性血管性水肿(HAE)急性发作皮下治疗，降低因喉头水肿带来的致命窒息风险。
据悉，自2016年起，医保目录六次更新，覆盖范围从心血管、肿瘤等多发、重大疾病的专利、急需药品逐步扩大，本次更新将高值罕见病药物纳入医保报销范围。中国罕见病联盟执行理事长李林康当日表示，创新、高值的罕见病药物首次被纳入医保，充分体现了中国对罕见病群体的深切关爱和投入力度，“我们同时也看到了企业支持国家政策的积极态度，为进一步健全多层次医保体系、提高罕见病患者治疗效果提供了强大助力。”李林康说，“相信随着政府、诊疗机构、企业、患者和社会各界的共同努力，罕见病患者的诊疗与保障水平将逐渐提升。“
高值罕见病药物——诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物。它是针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市。中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授3日对记者表示，”脊髓性肌萎缩症(SMA)是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，新发患者以儿童为主，治疗和照护负担重。诺西那生钠进入医保目录意味着可给更多患儿及家庭带来希望和支持。 ”
复彼能？是全球目前唯一用于改善多发性硬化(MS)患者步行功能障碍的药物。2021年1月，国家药品监督管理局受理该药上市申请，同年5月，该药获批上市，获批当年即被纳入国家医保目录。
据了解，多发性硬化(MS)发病后，患者神经功能损伤可能引起肢体残疾，并损害运动、视觉和认知等神经系统功能。随年龄增加和病程进展，若未能得到有效、规范的治疗，多发性硬化(MS)患者可能出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重、认知功能下降。在MS所有症状中，步行障碍对患者的日常生活质量影响最为严重。复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示，复彼能？可帮助患者改善步行能力，重返高质量的生活。他希望，更多MS患者从此次医保目录更新中获益，实现规范治疗，尽快回归社会。
据悉，诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片(复彼能？)研发企业——渤健亚太区总裁温浩基当日对记者表示：“两款罕见病治疗药物首次参与‘国谈’，即被纳入医保目录，更加坚定了渤健加速研发、引入创新药品，提升治疗可及性，推动中国神经科学及罕见病诊疗水平的决心。”
武田中国总裁单国洪当日亦对记者表示，此次医保目录调整纳入了更多罕见病领域的创新药物，反映了政府相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。据悉，此次纳入医保目录的瑞普佳？和飞泽优？是武田中国旗下创新药物。
瑞普佳？用于法布雷病患者的长期治疗。上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示：“法布雷病患者如不能及时得到特异性的治疗，该疾病进展会导致多脏器病变，甚至引发危及生命的并发症。因此，及早启动规范化、足剂量的酶替代疗法治疗，对于改善患者病情、预防严重并发症的发生，都起着至关重要的作用。”
飞泽优？用于遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的治疗。此前，由于没有急性HAE发作的针对性治疗，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多。中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“非常高兴飞泽优？能够被纳入医保，为患者的急性发作治疗提供了及时的解决方案，向‘零发作’的治疗目标迈进了至关重要的一步。”(完)